小分子低氧疗法 HypoxyStat 可逆转雷氏症病变并延长寿命-技术前沿-资讯-生物在线

小分子低氧疗法 HypoxyStat 可逆转雷氏症病变并延长寿命

作者:欣博盛生物科技有限公司 2025-05-15T00:00 (访问量:2279)

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近年来,以低氧为基础的治疗策略成为科研界的热门探索方向,有望成为对抗线粒体功能障碍引发的组织过氧(hyperoxia)问题的有力武器,其中就包括罕见的神经代谢疾病——雷氏症(Leigh syndrome)。以往研究已证实,诱导系统性低氧可改善甚至逆转与组织过氧相关的病理变化。在众多研究中,Ndufs4基因剔除(Ndufs4 KO)小鼠作为目前最广泛且可靠的雷氏症动物模型,能够高度重现该疾病的多项临床与神经病理特征,为深入研究雷氏症提供了关键支撑。

 

近期,发表于Cell的一项研究中,Blume等科研人员以Ndufs4 KO小鼠为研究对象,对一种创新的小分子低氧疗法——HypoxyStat展开全面评估。HypoxyStat是一种口服小分子药物,它能够显著增强氧与血红蛋白的结合亲和力,促使氧气解离曲线左移,从而在常氧环境下诱导系统性低氧(functional hypoxia)。研究结果显示,HypoxyStat 不仅成功延长了Ndufs4 KO小鼠的寿命,还使雷氏症典型的对称性神经病变得到了显著缓解。

 

这一成果为线粒体疾病治疗领域带来了关键性突破,提供了一种即实用又具备良好可扩展性的低氧疗法,为预防或逆转与线粒体功能障碍相关的病变带来了前所未有的希望。

 

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参考文献:

Cell. 2025 Mar 20;188(6):1580-1588.e11. doi: 10.1016/j.cell.2025.01.029.

 

 

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